29. juunilIntercept Pharmaceuticals teataset ta on saanud USA FDA-lt täieliku uue ravimitaotluse FXR-i agonisti obetikoolhappe (OCA) kohta mittealkohoolse steatohepatiidi (NASH) vastuskirja (CRL) põhjustatud fibroosi jaoks.FDA märkis CRL-is, et seni läbi vaadatud andmete põhjal usub ta, et alternatiivse histopatoloogilise uuringu tulemusnäitajate põhjal on ravimi oodatav kasu endiselt ebakindel ja ravist saadav kasu ei ületa võimalikke riske, seega ei toetab OCA kiirendatud heakskiitmist maksafibroosi põhjustavate NASH-i patsientide raviks.

Mark Pruzanski, Intercepti president ja tegevjuht, kommenteeris tulemusi: „Ülevaatusprotsessi käigus ei ole FDA kordagi edastanud teavet OCA heakskiitmise kiirendamise kohta ning usume kindlalt, et kõik seni esitatud andmed vastavad FDA nõuetele ja toetavad selgelt OCA positiivset kasumiriski.Kahetseme seda CRL-i.FDA on järk-järgult suurendanud histoloogiliste lõpp-punktide keerukust, luues seega väga kõrge takistuse läbimiseks.Nii kaugel,OCAon ainult kolmes võtmefaasis.See nõudlus on uuringu käigus täidetud.Plaanime kohtuda FDA-ga niipea kui võimalik, et arutada, kuidas tulevikus CRL-i teabe heakskiitmiskava edasi anda.

Võidujooksus esimese nimekirjas oleva NASH-i ravimi hankimise nimel on Intercept alati olnud liidripositsioonil ja on praegu ainus ettevõte, kes on saanud positiivseid hilise faasi uuringuandmeid.Tugeva ja spetsiifilise farnesoid X retseptori (FXR) agonistina,OCAon varem saavutanud positiivseid tulemusi 3. faasi kliinilises uuringus nimega REGENERATE.Andmed näitasid, et mõõdukas kuni raske NASH, kes said suuri annuseidOCAPatsientide seas on neljandikul patsientide maksafibroosi sümptomid oluliselt paranenud ja seisund ei ole halvenenud.

FDA soovitas, et Intercept esitaks toetuseks täiendavad vahepealse efektiivsuse ja ohutuse andmed käimasolevast REGENERATE uuringust.OCA potentsiaalkiirendas heakskiitmist ja juhtis tähelepanu sellele, et uuringu pikaajalisi tulemusi tuleks jätkata.

KuigiOCAon varem heaks kiidetud teise haruldase maksahaiguse (PBC) jaoks, on NASH-i valdkond tohutu.Hinnanguliselt mõjutab NASH miljoneid inimesi ainuüksi Ameerika Ühendriikides.Varem hindas investeerimispank JMP Securities, et Intercepti ravimite tippmüük võib ulatuda miljarditesse dollaritesse.Sellest halvast uudisest mõjutatud Intercepti aktsia hind langes esmaspäeval ligi 40%, 47,25 dollarile aktsia kohta.Langenud on ka teiste ravimifirmade aktsiahinnad, kes samuti NASHi arendasid.Nende hulgas langesid Madrigal umbes 6% ning Viking, Akero ja GenFit umbes 1%.

Stifeli analüütik Derek Archila kirjutas kliendile saadetud aruandes, et keeldumise põhjuseks olid raviga seotud kõrvalnähud, mis ilmnesid aastal.OCA kliiniline testimine, see tähendab, et mõned patsiendid saidOCA ravi, kehas suurenes kahjulik kolesterool, mis omakorda Suurendab neil südame-veresoonkonna haiguste riski.Arvestades, et paljud NASH-i patsiendid on juba ülekaalulised või põevad II tüüpi diabeeti, võivad sellised kõrvaltoimed äratada reguleerivate asutuste valvsust.Vastavalt FDA täiendavatele katseandmetele esitatavatele nõuetele võib Intercept nende andmete tõlgendamiseks oodata vähemalt 2022. aasta teise pooleni.Välisanalüüs usub, et nii pikk viivitus võib kaotada osa Intercepti varasemast kogunenud edumaast, võimaldades teistel konkurentidel, sealhulgas Madrigal Pharmaceuticalsil ja Viking Therapeuticsil, võimaluse järele jõuda.