Ruksolitiniib, Hiinas tuntud ka kui ruksolitiniib, on üks "uutest ravimitest", mis on viimastel aastatel laialdaselt loetletud hematoloogiliste haiguste ravi kliinilistes juhistes ja on näidanud paljutõotavat efektiivsust müeloproliferatiivsete haiguste korral.
Sihtravim Jakavi ruksolitiniib võib tõhusalt pärssida kogu JAK-STATi kanali aktivatsiooni ja vähendada kanali ebanormaalselt võimendatud signaali, saavutades seeläbi efektiivsuse.Seda saab kasutada ka mitmesuguste haiguste ja JAK1 saidi kõrvalekallete raviks.
Ruksolitiniibon kinaasi inhibiitor, mis on näidustatud keskmise või kõrge riskiga müelofibroosi, sealhulgas primaarse müelofibroosi, genikulotsütoosijärgse müelofibroosi ja primaarse trombotsüteemiajärgse müelofibroosiga patsientide raviks.
Sarnases kliinilises uuringus (n=219) randomiseeriti keskmise riskiga 2 või kõrge riskiga primaarse MF-ga patsiendid, tõelise erütroblastoosi järgse MF-ga patsiendid või primaarse trombotsütoosi järgse MF-ga patsiendid kahte rühma, millest üks sai suukaudset ruksolitiniibi annuses 15–20 mg päevas (n=146) ja teine ​​sai positiivset kontrollravimit (n=73).Uuringu esmased ja peamised sekundaarsed tulemusnäitajad olid patsientide protsent, kellel põrna maht vähenes ≥35% (hinnatud magnetresonantstomograafia või kompuutertomograafia abil) vastavalt 48. ja 24. nädalal.Tulemused näitasid, et patsientide protsent, kelle põrna maht vähenes 24. nädalal enam kui 35% algtasemest, oli ravirühmas 31,9%, kontrollrühmas aga 0% (P<0,0001);ja patsientide protsent, kelle põrna maht vähenes 48. nädalal enam kui 35% algtasemest, oli ravirühmas 28,5%, võrreldes 0%ga kontrollrühmas (P<0,0001).Lisaks vähendas ruksolitiniib ka üldisi sümptomeid ja parandas oluliselt patsientide elukvaliteeti.Nende kahe kliinilise uuringu tulemuste põhjalruksolitiniibsai esimeseks USA FDA poolt heaks kiidetud ravimiks MF-ga patsientide raviks.