Müelofibroosi (MF) nimetatakse müelofibroosiks.See on ka väga haruldane haigus.Ja selle patogeneesi põhjus pole teada.Tüüpilised kliinilised ilmingud on juveniilsed punased verelibled ja juveniilne granulotsüütiline aneemia koos suure hulga punaste vereliblede arvuga.Luuüdi aspiratsioon näitab sageli kuiva aspiratsiooni ja põrn on sageli märgatavalt suurenenud erineva raskusastmega osteoskleroosiga.
Primaarne müelofibroos (PMF) on hematopoeetiliste tüvirakkude klonaalne müeloproliferatiivne häire (MPD).Primaarse müelofibroosi ravi on peamiselt toetav, sealhulgas vereülekanne.Trombotsütoosi korral võib anda hüdroksüuureat.Madala riskiga asümptomaatilised patsiendid võivad esineda ilma ravita.
Kaks randomiseeritud III faasi uuringut (STUDY1 ja 2) viidi läbi MF-ga (primaarne MF, genikulotsütoosijärgne MF või post-primaarne trombotsüteemia MF) patsientidel.Mõlemas uuringus osalenud patsientidel oli palpeeritav splenomegaalia vähemalt 5 cm allpool ribi ja neil oli keskmine (2 prognostilist tegurit) või kõrge risk (3 või enam prognostilist tegurit) vastavalt rahvusvahelise töörühma konsensuskriteeriumidele (IWG).
Ruksolitiniibi algannus põhineb trombotsüütide arvul.15 mg kaks korda päevas patsientidele, kelle trombotsüütide arv on vahemikus 100 kuni 200 x 10^9/l, ja 20 mg kaks korda päevas patsientidele, kelle trombotsüütide arv on suurem kui 200 x 10^9/l.
Individuaalsed annused määrati vastavalt taluvusele ja efektiivsusele patsientidele, kelle trombotsüütide arv oli vahemikus 100 kuni 125 x 10^9/l, maksimaalne annus oli 20 mg kaks korda päevas;patsientidele, kelle trombotsüütide arv on vahemikus 75 kuni 100 x 10^9/l, 10 mg kaks korda päevas;ja patsientidele, kelle trombotsüütide arv on vahemikus 50 kuni 75 x 10^9/l või sellega võrdne, 2 korda päevas 5 mg iga kord.
Ruksolitiniibon suukaudne JAK1 ja JAK2 türosiinkinaasi inhibiitor, mis on 2012. aasta augustis Euroopa Liidus heaks kiidetud keskmise või kõrge riskiga müelofibroosi, sh primaarse müelofibroosi, genikulotsütoosijärgse müelofibroosi ja primaarse trombotsüteemiajärgse müelofibroosi raviks.Praegu on ruxolitinib Jakavi heaks kiidetud enam kui 50 riigis üle maailma, sealhulgas Euroopa Liidus, Kanadas ning mitmetes Aasia, Ladina- ja Lõuna-Ameerika riikides.