Ruksolitiniib on väikese molekuliga jaanuse kinaasi inhibiitor, mida kasutatakse keskmise või kõrge riskiga müelofibroosi ning vera polütsüteemia resistentsete vormide ja transplantaat-peremeeshaiguse ravis. Ruksolitiniibi seostatakse mööduva ja tavaliselt kerge seerumi aminotransferaasi taseme tõusuga ravi ajal ning harvadel juhtudel iseseisva kliiniliselt ilmse idiosünkraatilise ägeda maksakahjustusega, samuti B-hepatiidi reaktiveerumisega tundlikel inimestel.

Ruksolitiniib on suukaudselt biosaadav Janus-seotud kinaasi (JAK) inhibiitor, millel on potentsiaalne kasvajavastane ja immunomoduleeriv toime. Ruksolitiniib seondub spetsiifiliselt valkudega ja inhibeerib neidtürosiinkinaase JAK 1 ja 2, mis võib viia põletiku vähenemiseni ja rakkude proliferatsiooni pärssimiseni. JAK-STAT (signaali muundur ja transkriptsiooni aktivaator) rada mängib võtmerolli paljude tsütokiinide ja kasvufaktorite signaaliülekandes ning osaleb rakkude proliferatsioonis, kasvus, vereloomes ja immuunvastuses; JAK-kinaasid võivad olla ülesreguleeritud põletikuliste haiguste, müeloproliferatiivsete häirete ja mitmesuguste pahaloomuliste kasvajate korral.

Ruksolitiniib on apürasoolasendatud positsioonil 1 2-tsüano-1-tsüklopentüületüülrühmaga ja positsioonil 3 pürrolo[2,3-d]pürimidiin-4-üülrühmaga. Kasutatakse fosfaatsoolana keskmise või kõrge riskiga müelofibroosi, sealhulgas primaarse müelofibroosi, polütsüteemia järgse vera müelofibroosi ja post-essentsiaalse trombotsüteemiaga müelofibroosiga patsientide raviks. Sellel on antineoplastilise ainena ja EC 2.7.10.2 (mittespetsiifilise valgu-türosiinkinaasi) inhibiitor. See on nitriil, apürrolopürimidiinja pürasoolide liige.